進行デスモイド腫瘍に対し、新規の経口γセクレターゼ阻害薬nirogacestatはプラセボと比較して、無増悪生存期間を有意に延長し、奏効率を改善、QOLも良好であることが第3相DeFi試験の主要解析で明らかになった。